Per la prima volta nella storia delle terapie per la prevenzione e il trattamento del diabete di tipo 1 si affaccia sulla scena un farmaco in grado di ritardarne l’insorgenza dai 3 ai 5 anni.

Il teplizumab, anticorpo monoclonale somministrabile per via endovenosa al cui sviluppo ha contribuito la ricerca italiana, è stato approvato a novembre dalla statunitense Food and Drugs Administration, aprendo la strada ad il suo utilizzo anche in Europa dove al momento è in fase di revisione da parte delle autorità di regolamentazione dei farmaci nel Regno Unito e nell’Unione Europea.

La sfida, come ha evidenziato la sessione plenaria della seconda giornata di “Panorama Diabete” in corso al Palazzo dei Congressi di Riccione, è quella della previsione dei soggetti ai quali somministrare il farmaco, che va utilizzato prima dell’insorgenza della malattia. Ne hanno discusso nel simposio “Diabete di tipo 1: prevedere per prevenire” Francesco Dotta, con la relazione “predizione del diabete di tipo 1: stratificazione del rischio”; Tadej Battelino, con la relazione “Prevenzione primaria e terziaria del diabete di tipo 1; Raffaella Buzzetti, con la relazione “Prevenzione secondaria e terapie mirate al CD3; Emanuele Bosi, con la relazione “Screening di popolazione nel diabete di tipo 1: è arrivato il tempo?”.

L’immunoterapia con teplizumab è stata infatti approvata dalla FDA come un nuovo approccio terapeutico per rallentare la distruzione di β-cellule, aprendo nuovi scenari per il futuro e ponendo nuove domande sulla opportunità di stratificare il rischio della malattia nella popolazione e di procedere a uno screening mirato a identificare i soggetti a cui applicare la terapia per ritardare la malattia: individui di età maggiore di 8 anni, con almeno due auto anticorpi circolanti e che abbiano una condizione di prediabete, ovvero alti tassi di zucchero nel sangue.

Ciò può esser fatto attraverso esami ematici del costo di poche decine di euro per individuo, con un rapporto positivo tra costi e benefici, come avviene già in diversi Lander nella Repubblica Federale Tedesca, tra i quali la Baviera. Se le persone con diabete di tipo 1 in Italia sono circa 180.000, il costo umano è elevato poiché sono colpite da una patologia che toglie dai 10 ai 15 anni all’aspettativa di vita. Inoltre il trattamento delle persone con diabete di tipo 1 è molto oneroso per il sistema sanitario nazionale, con una terapia insulinica a vita, una tecnologia di monitoraggio impegnativa e la necessità di un’assistenza medica specialistica; infine, il diabete di tipo 1 è in crescita annua del 2%-3% e durante la pandemia, per cause ignote, è aumentato ancor di più.

“Dopo circa 30 anni di studi e relativi trials clinici finalizzati alla prevenzione dell’insorgenza clinica del diabete tipo 1 nei soggetti a rischio – dichiara il Presidente Eletto di SID, Raffaella Buzzetti – l’approvazione negli Stati Uniti di un farmaco a base di anticorpi monoclonali, il teplizumab, capace di dilazionare di circa 2 anni l’insorgenza della malattia apre nuovi scenari. Al di là dell’efficacia di questa molecola che necessita di ulteriori studi a lungo termine, questa approvazione offre nuova linfa ed entusiasmo, dopo anni di attesa, nella ricerca di base e nell’implementazione di studi clinici per prevenire o addirittura curare il diabete tipo 1”.

“È un momento particolare – dichiara il Presidente del Comitato Scientifico della SID, Lorenzo Piemonti, professore di endocrinologia e direttore del Diabetes Research Institute dell’IRCCS Ospedale San Raffaele – perché per la prima volta abbiamo la possibilità di immaginare di intervenire in una fase precoce del diabete di tipo 1, prima che compaia la malattia clinica, grazie a dei sistemi di predizione molto opportuni. Si apre così una nuova era, sia dal punto di vista scientifico che di quello della sanità pubblica, poiché possono essere attuate strategie per ridurre il carico della malattia all’interno della popolazione. Si tratta di una delle novità più importanti nel campo della diabetologia per il diabete di tipo 1 in cui il nostro Paese ha giocato un ruolo importante, contribuendo a costruire questa prospettiva con la propria ricerca scientifica. È importante che ciò avvenga proprio mentre in Parlamento è in discussione l’approvazione di una legge che introduce per la prima volta al mondo lo screening di popolazione per il diabete di tipo 1: un primato che porrebbe l’Italia all’avanguardia nella predizione e prevenzione di questa malattia”.